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Projet abouti

Biotechnologies / Santé

Ingenis : de nouvelles thérapies grâce aux progrès de l'utilisation des gènes.

Medicen Paris Region, 

Copyright Cellectis.

Ouvrir la voie à de nouvelles pistes de guérison de maladies génétiques ou à de nouvelles approches antivirales grâce à de nouvelles techniques pour modifier des gènes de façon ciblée et contrôlée.

Le projet de R&D collaboratif INGENIS (INgénierie GENomique pour les Industries de Santé), l’un des premiers labellisés par le pôle de compétitivité mondial Medicen Paris Region en 2005, a bénéficié d’une aide dans le cadre d’un appel à projets du fonds unique interministériel (FUI)

De nombreuses attentes pour l’utilisation des gènes à des fins thérapeutiques

La génétique est devenue incontournable dans les nouvelles stratégies thérapeutiques mises en œuvre. De nombreux efforts doivent encore être réalisés, notamment pour améliorer son usage. Ainsi, aujourd’hui, lorsqu’on insert un gène dans le génome (1) d’une cellule, pour faire de la thérapie génique par exemple, cette insertion est généralement faite de façon aléatoire. Le gène inséré peut alors ne générer aucune réaction ou au contraire interférer avec d’autres gènes, en  perturbant le bon fonctionnement de l’organisme. Cela a été par exemple le cas des deux bébés-bulle ayant développé des leucémies (2).

Vers de nouvelles méthodes thérapeutiques plus efficaces

Le projet Ingenis avait pour objectif de démontrer diverses applications de « l’ingénierie des génomes » (3), c'est-à-dire un ensemble de techniques capables d’effectuer des modifications ciblées et contrôlées des gènes avec des outils précis. Ces techniques utilisent des « méganucléases » qui permettent de couper l’ADN de façon très précise, en général à un endroit unique du génome concerné. En utilisant « l’ingénierie des génomes », on peut contrôler le point d’insertion du gène et par conséquent le choisir de façon à être sûrs de ne pas entraîner de perturbations.

Modélisation d'une méganucléase (en bleu et vert) se fixant à la séquence spécifique d'ADN (spirale blanche) qu'elle reconnaît. Copyright Cellectis.

Les retombées  dans le domaine de la santé sont très prometteuses. Elles permettent par exemple de développer puis de tester des technologies de modification du génome :

  • pour restaurer le fonctionnement du système immunitaire,
  • pour transplanter des cellules dans le cœur après des accidents cardiaques,
  • pour la génération d’anticorps, candidats médicaments.

In fine, Ingenis devrait ouvrir la voie à de nouvelles thérapies, notamment dans le domaine de la guérison de maladies génétiques ou dans la conception de nouvelles approches antivirales.

Des partenaires aux compétences complémentaires

La réussite du projet Ingenis doit beaucoup à la synergie entre les différents partenaires qui ont su mutualiser leurs compétences à chaque étape, pendant les cinq années de leur collaboration. Le programme a regroupé trois PME innovantes :

  • Cellectis, coordonnatrice du projet est une entreprise championne mondiale  en ingénierie des génomes, qui applique son expertise à de nombreux domaines dont la recherche biologique et la thérapeutique humaine ;
  • Myosix est une entreprise de biotechnologie innovante, spécialiste des nouvelles technologies de thérapie cellulaire
  • Eucodis est une entreprise de production d’enzyme pour l’industrie pharmaceutique, les biotechnologies et le secteur du diagnostique
  • des partenaires académiques : l’Inserm (U768, U633) et l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris(Hôpital Saint Louis).

Les équipes de cellectis Bioresearch mettent au point les produits à destination de la recherche académique et industrielle. Copyright Cellectis.

 

 Des retombées scientifiques déjà perceptibles

  •  Produits, prototypes, démonstrateur, services issus de la R&D : le projet a permis des avancées dans trois domaines :
    • le traitement d’une classe de déficit immunitaire grave. En rétablissant un système immunitaire fonctionnel grâce à la compensation de la mutation génétique responsable de la maladie, on permet à des malades de vivre normalement.
    • la validation d’outils industriels pour la mise au point de médicaments
    • une gamme de produits à destination de la recherche académique et industrielle, déjà commercialisée. Cellectis bioresearch propose aux chercheurs du monde des sciences de la vie d’utiliser de façon simple ces technologies sophistiquées en les commercialisant sous forme de kits prêts à l’emploi
  • Brevets : 3
  • Publications : 6 publications scientifiques dans des revues à comité de lecture
  • Création d’entreprise : création par essaimage d’une PME, Eviagenics
  • Création d’emplois : 3
  • Perspectives : un programme thérapeutique pour le traitement des immunodéficiences innées est en cours.

(1) Génome : l’ensemble des caractéristiques génétiques d’un individu ou d’une espèce inscrites dans son ADN.

(2) En 1999, ces bébés bulle avaient subi pour la première fois la thérapie génique, ce qui avait déclenché la leucémie.

(3) Selon la société Cellectis, l'ingénierie des génomes permet de modifier les génomes d'une manière très précise et contrôlée. Trois approches principales permettent l'insertion, l'inactivation ou la correction d'un gène donné, avec de nombreuses applications en recherche, en agrobiotechnologie et en santé humaine.

Les pôles de compétitivité
DATAR et Ministère de l'Économie, des Finances et de l'Industrie

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